Arthex Biotech

ARTHEx Biotech es una empresa dedicada al desarrollo de terapias antisentido; concretamente oligonucleótidos de RNA antisentido, para el tratamiento de enfermedades consideradas raras, huérfanas o sin tratamiento disponible en la actualidad.

ATX-01 es el primer desarrollo de ARTHEx, un fármaco basado en un antimiR para la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular degenerativa de origen genético sin tratamiento en la actualidad que supone una gran carga para los sistemas de salud y para los pacientes puesto que es la distrofia muscular más común en adultos y afecta a más de 2,6 millones de personas. ATX-01 se encuentra en fase preclínica regulatoria y entrará en fase clínica a lo largo de 2023.

Esta innovadora terapia combina (i) una nueva diana terapéutica; en concreto, el miR-23b, con (ii) un mecanismo de acción que es el primero en su clase actuando a nivel genético en la causa de la enfermedad (la expresión de DMPK) y los niveles de expresión de las proteínas de la familia MBNL y iii) una tecnología propia de delivery a músculo optimizada.

Además, ARTHEx Biotech trabaja en el descubrimiento de nuevas dianas terapéuticas y en el desarrollo de nuevos fármacos contra otras enfermedades genéticas o musculares como la distrofia miotónica tipo 2, la osteoartritis, la caquexia asociada al cáncer o la distrofia de Fuchs.